2022年10月29日，在中国罕见病联盟、中国医药创新促进会主办的2022年中国罕见病大会开幕式上，国家医疗保障局医药管理司司长黄华波出席会议并讲话。他指出：国家医保局自成立以来，高度重视罕见病患者的医疗保障问题，在坚持保基本功能定位的基础上，紧盯罕见病用药保障水平，做到以下三个方面工作：

01

持续完善医保药品目录准入

破解罕见病用药“价格贵”问题

一方面，优化目录调整程序，对罕见病用药进入目录予以支持。在2022年国家医保药品目录调整中，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保目录。目前已有45种罕见病用药被纳入医保药品目录，覆盖26种罕见病。另一方面，通过准入谈判，降低罕见病用药价格。2018年以来，通过谈判新增了19种罕见病用药进入目录，平均降价52.6%。

02

着力提升供应保障水平

破解罕见病用药“落地难”问题

考虑到包括罕见病用药在内的一些谈判药品价格较高、使用频率较低、医院配备确有一定困难，建立“双通道”机制，让医院暂时没有配备的谈判药品先进药店，实行与医院相同的报销政策，缓解患者用药“燃眉之急”。同时按月在国家医保公共服务平台(APP)和官方网站公布谈判药品全国配备机构信息。截至2022年9月底，协议期内罕见病用药累计在全国4695家定点医药机构配备，其中定点医院2283家，定点零售药店2412家。

03

综合保障、梯次减负

破解罕见病患者用药“负担重”问题

在做好住院治疗费用保障的基础上，指导地方将部分治疗周期长、医疗费用高的病种纳入门诊特殊病保障范围，参照住院进行支付。符合大病保险和医疗救助支付条件的罕见病患者，还可以继续享受大病保险和医疗救助待遇。据统计，2019年至2021年，协议期内罕见病用药累计报销97.1万人次，实际报销比例超70%。综合谈判降价和医保报销，与谈判前价格相比，患者个人负担降低了92.8%。

在国家医保局大力实施改革，不断探索完善罕见病用药保障机制的同时，有相当一部分医药企业充分利用医保部门政策利好，制定符合中国特色的市场策略，最终实现商业获益。举个例子：在2021年国家医保药品谈判中，渤健制药有限公司主动对标基本医保“保基本”的功能定位，将几十万一针的诺西那生钠注射液降价超90%后进入目录，实现了企业“以价换量”的目标。据专家分析，2022年1-9月，诺西那生钠新增患者2000多人，销售针数1万多针，分别超过去年同期的10倍和40倍，销售金额是去年同期的3倍。诺西那生钠注射液谈判成功是国家医保局“以量换价”的经典案例，药品公司将“天价药”大幅降价成功进入医保，大幅降低了患者用药负担，提升了患者用药可及性，体现了社会责任；灵魂谈判视频的热播极大提升了公司的知名度，同时企业经济上也直接获益，达到了患者、企业、医保多方共赢的局面。在此，我们希望更多罕见病制药企业及时调整市场策略，适当降低罕见病用药价格，以适宜的价格换取更大的市场，达到患者可负担、企业可获利、基金可持续多方共赢的目的。

我们建立全民医保制度的根本目的，就是要解除全体人民的疾病医疗后顾之忧。下一步，国家医保局将继续采取一系列措施，推动罕见病患者的用药保障工作。

一是持续推进医保药品目录调整，按程序将符合条件的罕见病用药纳入保障范围。

二是完善谈判药品配备机制，完善“双通道”政策并对罕见病用药予以倾斜，提升罕见病患者用药的可及性，同时也降低企业的销售成本。

三是巩固完善多重制度保障体系。立足现有制度框架和政策措施，加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能。

四是加强与相关部门的沟通协调，研究进一步提升罕见病保障水平的可行路径。同时，呼吁商业医疗保险、慈善捐赠、社会救助机制协同发力，努力为罕见病患者提供更好的保障。