第十一届北京罕见病学术大会暨2023京津冀罕见病学术大会征文(118)

陈新

河北省儿童医院肾脏免疫科

目的：观察应用依库珠单抗治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）的疗效。

方法：回顾性调查研究分别于2023-5-24及2023-6-11入住河北省儿童医院的2例aHUS患儿，总结其应用依库珠单抗的疗效及副作用。

结果：2例患儿分别应用血浆置换3、4次，病情仍在恶化，例1血红蛋白最低降至43g/L，溶血更突出；例2血肌酐成倍增长，最高达398umol/L，肾脏损害更突出。启动依库珠单抗后2例患儿溶血很快停止，血小板分别在应用依库珠单抗后第3天、第2天开始上升，1周内均恢复正常。应用2轮依库珠单抗后（每周1次），2例患儿的血肌酐均恢复正常，蛋白尿定量逐渐下降，预后良好。2例患儿住院时间分别为28天、25天，均未发生不良反应。

结论：aHUS患儿一旦确诊，快速启动依库珠单抗，可缩短病程，剂量越足，疗效更加，极大程度减低终末期肾病的发生率，明显改善预后。

关键词：非典型溶血尿毒综合征（aHUS），依库珠单抗。