第十一届北京罕见病学术大会暨2023京津冀罕见病学术大会征文(130)

李正萍，张姮，杨灿，金皎，方拥军，吴润晖

首都医科大学附属北京儿童医院

目的：比较在低剂量免疫耐受诱导治疗（凝血因子VIII 50IU/kg 每日一次）中，当抑制物峰滴度≥200 BU/mL时联用免疫抑制剂（LD-ITI-IS200）方案，与当抑制物峰滴度≥40 BU/mL时联用免疫抑制剂（LD-ITI-IS40）方案的ITI疗效和成本。

方法：前瞻性、历史对照、单臂、单中心队列研究。纳入2021年前接受LD-ITI-IS40方案，与2021年后接受LD-ITI-IS200方案的重型血友病A（SHA）伴抑制物患儿。成功定义为连续两次抑制物转阴及回收率达标。

结果：共94例患儿纳入研究，30例接受LD-ITI-IS200方案，64例接受LD-ITI-IS40方案，两组患儿基线特征相似。相较于LD-ITI-IS40方案，LD-ITI-IS200方案中患儿IS联用率减少了32.5%。

LD-ITI-IS200方案与LD-ITI-IS40方案取得相似的成功率（60.0% vs. 71.9%），相似的达成功时间（7.4月vs. 10.4月）及相似的年化出血率。

相较于LD-ITI-IS40方案，LD-ITI-IS200方案达成功的治疗成本（单位公斤体重）更低。

共38例患者抑制物滴度在40-199BU/mL，其中10例接受LD-ITI-IS200方案（即不联用免疫抑制剂），28例接受LD-ITI-IS40方案（即联用免疫抑制剂），取得相似的成功率（75.0% vs. 64.3%）及达成功时间（9.0月vs. 8.8月）。

结论：更严格的联用免疫抑制剂标准（即当抑制物峰滴度≥200 BU/mL时联用免疫抑制剂），相较于当抑制物峰滴度≥40 BU/mL时联用免疫抑制剂，在降低治疗成本的前提下，取得相似的ITI疗效。对于SHA伴抑制物患儿，在低剂量ITI治疗过程中，抑制物峰滴度<200 BU/mL时没有必要联用免疫抑制剂。（图表略）